[AACR 2025]기존 CAR-NK 치료효능 제한 극복, CXCR4/CCR7 이중 케모카인 수용체 발현 '차세대 iPSC CD19 CAR-NK' 개발..종양모델서 이동 및 효능개선 등 확인▲테라베스트 AACR 2025 포스터 발표 현장, 출처=테라베스트 제공테라베스트(Therabest)가 기존 CAR-NK세포치료제 한계를 돌파하기 위한 차세대 접근법을 공개했다.유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CAR-NK에 이중 케모카인 수용체(dual chemokine receptor)를 발현시켜 종양조직으로의 이동(homing)과 치료 효능을 개선시킨 결과이다.테라베스트는 지난달 29일(현지시간) 시카고에서 열린 미국 암연구학회(AACR 2025)에서 해당 기술을 적용한 CD19 CAR-NK ‘TB-219’에 대한 포스터 발표를 진행했다고 12일 밝혔다. 테라베스트는 균질하고(homogeneity), 유전자변형 및 대용량 생산이 용이하다는 특성에 기반해 iPSC NK세포치료제를 개발하고 있다.

계약금 30억, 비임상·임상 연구비 공동부담..교모세포종 등 난치성고형암 치료제 개발..별도 CDMO 계약 체결 예정면역세포치료제 전문기업인 바이젠셀(ViGenCell)이 iPSC유래 면역세포치료제 전문기업 테라베스트(TheraBest)와 교모세포종 등 난치성고형암 치료를 위한 GD2 CAR-NK 세포치료제에 대한 공동 연구개발 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.바이젠셀은 이번 계약에 따라 테라베스트에 계약금 30억원을 지급하고, 테라베스트의 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 GD2 CAR-NK ‘TB-302’를 교모세포종 등에 대해 공동 연구개발할 예정이다.바이젠셀은 테라베스트로부터 임상용 T-302를 독점적으로 공급받게 되며, 비임상 및 임상시험 비용은 두 회사가 공동으로 부담한다. 향후 T-302를 제품화 및 라이선스아웃(L/O) 하는 경우 발생된 수익금을 동일한 비율로 갖게된다. 또한 바이젠셀은 테라베스트와 별도의 위탁개발생산(CDMO) 계약을 통해 TB-302 등 세포치료제 제품 생산을 담당할 예정이다.테라베스트의 TB-302는 부작용이 적은 NK세포 고유의 특성에 종양미세환경(TME) 안으로 깊이 침투해 암세포를 장기간 선태적으로 제거하고 환자 면역체계에 의한 거부반응이 적어 반복투여가 가능하다는 특징을 가진 차세대 교모세포종 NK세포치료제로 회사는 설명했다. 또한 ‘off-the-shelf’가 가능한 형태로 대량생산에 따라 제조원가 절감이 가능하고 위급한 환자들이 즉시 치료를 받을 수 있다는 장점을 가졌다고 덧붙였다.기평석 바이젠셀 대표는 “이번 두 회사의 계약은 바이젠셀의 동종(allogeneic) 면역세포치료제 개발에 대한 역량을 한층 더 강화해 새롭게 출발하는 시작점”이라며 “두 회사의 역량을 총 동원해 교모세포종으로 어려움을 겪는 환자들께 좋은 치료대안을 제공하도록 노력하겠다”고 말했다.

피지훈 교수 연구팀 “전임상서 완전관해 비율 80% 확보”테라베스트(대표 기평석)는 ‘iPSC유래 GD2 CAR-NK세포 뇌종양 치료제’가 서울대 의생명연구원 주관 집중육성 연구과제에 선정됐다고 12일 밝혔다.이 회사는 iPSC(유도만능줄기세포) 유래 NK세포 치료제를 개발한다. 과제는 서울대 어린이병원 소아신경외과 피지훈 교수 연구팀이 수행 중이다.테라베스트는 2023년부터 피지훈 교수와 종양세포를 특이적으로 제거할 수 있는 GD2 CAR-NK세포에 대한 선행연구를 해 왔다. 연구팀은 뇌종양 전임상 연구에서 GD2 CAR-NK세포를 투여했을 때 완전관해 비율 80%라는 우수한 결과를 확보하기도 했다.이번 과제에서 테라베스트는 GD2 CAR-NK세포를 공급하고, 피지훈 교수팀은 GD2 CAR-NK세포에 대한 심화된 전임상 연구를 하게 된다. 도출된 결과를 바탕으로 후속 임상연구가 가능할 것으로 기대된다.피지훈 교수는 “현재 악성 뇌종양에 대한 효과적 치료제가 부족하고 치료제 개발에도 뚜렷한 진전이 없다. 테라베스트와 협업을 통해 뇌종양을 표적화하고 암을 직접 제거할 수 있는 iPSC유래 GD2 CAR-NK 치료제를 개발하고 있다”며 “뇌종양 환자들에게 새로운 치료기회를 제공하고 생존율을 향상시킬 수 있을 것”이라 했다.서울대병원 집중육성 연구과제는 국내 의학 발전을 선도하고 국제적 첨단의학 연구기관의 위치를 확보하기 위해 추진되고 있다. 연구과제의 독창성과 향후 예상되는 기여도가 중요한 요소로 평가된다.

피부재생, 항노화 치료제 후보물질 공동개발 역분화줄기세포(iPSC) 유래 NK세포 치료제 개발 테라베스트(Therabest)는 유럽 리투아니아 메멜바이오텍(Memel Biotech)과 업무협약(MOU)을 체결했다고 29일 밝혔다.이번 협약에 따라 두 회사는 엑소좀(exosone)과 세포치료제에 대한 연구개발을 진행하게 된다.메멜바이오텍은 미국 CRO(Contract Research Organization)인 큐어라인(Cureline)이 2021년 설립한 세포유전자치료제 임상시험 수탁기관(CDMO)이다. 메멜바이오텍은 유럽 리투아니아 클라이페다(Klaipeda) 항만에 위치해 유럽 시장에 치료제 개발 및 생산 서비스를 제공한다.메멜바이오텍은 테라베스트의 iPSC 유래 NK세포 엑소좀 원료를 활용해 피부재생 및 항노화 치료제 후보물질을 개발할 계획이다. 해당 프로젝트는 리투아니아 정부과제로도 공동추진하고 있다.테라베스트의 엑소좀은 iPSC 유래 NK세포를 배양하는 과정에서 얻어지는 부산물이며, 대량생산과 품질 균질성을 확보할 수 있다고 회사측은 설명했다.아그네 바이트케비치엔네(Agnė Vaitkevičienė) 메멜바이오텍 대표는 “개선된 NK세포 치료제 기술을 가진 혁신기업 중 하나인 테라베스트와 MOU를 체결하여 기쁘게 생각한다”며 “엑소좀이라는 흥미로운 분야에서 상호 보완적인 강점을 활용한 연구 프로젝트를 추진해 나갈 것이며, 연구자금을 공동으로 신청하는 것까지 포함된다”고 말했다.기평석 테라베스트의 대표는 “이번 협력을 통해 혁신적의 제품 개발, 그리고 향후 테라베스트가 유럽시장으로 진출하는 교두보로서 파트너십이 계속 성장하길 기대한다”고 말했다.이번 테라베스트와 메멜바이오텍의 MOU는 리투아니아 사절단이 한국을 방문하는 지난달 25일 서울에서 체결됐다. 리차드 슐레파비시우스(Ričardas Šlepavičius) 주한 리투아니아 대사는 “메멜바이오텍과 테라베스트의 MOU 체결은 두 나라간 생명과학 분야 협력 강화에 있어 중요한 이정표”라며 “이번 협력이 리투아니아와 한국 간 미래 프로젝트에 대한 기준을 설정하고, 효과적인 미래 협력의 청사진을 보여줄 것”이라고 말했다.

임상개발 및 플랫폼사업 기여 기대iPSC-NK 세포치료제 개발 바이오텍 테라베스트(TheraBest)는 14일 댄 카우프만(Dan Kaufman) UCSD 재생의학부문 교수(professor of medicine and director of cell therapy)가 과학자문위원회(SAB)에 합류한다고 밝혔다.이번 SAB을 계기로 협력관계도 구축한다.기평석 테라베스트 대표는 “댄 카우프만 교수와 같은 iPSC-NK 분야 글로벌 최고의 권위자가 과학자문위원으로 합류하면서, 테라베스트의 플랫폼 기술의 가치를 더욱 제고할 수 있을 것”이라며 “임상개발과 플랫폼 기술 관련 사업도 속도감 있게 추진해나갈 것”이라고 말했다.댄 카우프만 교수는 iPSC 기반 면역세포치료 분야에서 세계적인 권위자로 알려져 있다. 테라베스트에 따르면 카우프만 교수 연구팀은 세계 최초로 iPSC를 NK세포로 유도하는데 성공했으며, iPSC-NK세포에 CAR(chimeric antigen receptors)를 포함한 기능을 높이는 인자를 도입한 최초의 팀이기도 하다.카우프만 교수의 기술 일부는 미국의 페이트 테라퓨틱스(Fate Therapeutics)에 기술이전됐으며, 해당 기술이 적용돼 여러 iPSC-NK 세포치료제가 임상에 들어갔다. 그는 2020년 쇼어라인 바이오사이언스(Shoreline Biosciences)를 공동창업했으며, 유전자편집을 통해 기능이 개선된 iPSC-NK와 iPSC 대식세포 등도 개발했다. 또한 쇼어라인은 길리어드 자회사 카이트파마(Kite Pharma), 중국 베이진(Begene) 등과 전략적 파트너십을 체결한 바 있다.테라베스트는 유전자 편집 기술로 iPSC-NK세포의 기능을 개선했으며, 50L 바이오리액터 규모의 대량배양이 가능하다고 설명했다.테라베스트는 iPSC를 기반으로 차세대 NK세포 치료제를 연구개발하고 있다. 기존 동종 면역세포치료제의 한계점인 △혈액 공여자에 따른 품질의 불균일성 △유전자편집 불안정성 △낮은 생산성과 높은 생산비용 등을 극복하기 위한 EiNK(Enhanced iPSC-derived NK cell) 플랫폼 기술를 구축하고 있다. 해당 플랫폼을 적용한 고형암 iPSC-NK 세포치료제 ‘TB-200’은 지난해 국가신약개발사업(KDDF) 과제로 선정된 바 있다. 

유도만능줄기세포(iPSC) 유래 면역세포치료제 전문기업 테라베스트가 ‘동아시아 세포 및 유전자 치료제 컨퍼런스(CGTWEA)’에 참석한다.12일 테라베스트에 따르면 7회째를 맞는 CGTWEA는 싱가포르 이마팩(IMAPAC)이 주최한다. 이번 행사는 오는 14일부터 이틀간 제12회 바이오로직스 매뉴팩처링 코리아(Biologics Manufacturing Korea 2023)와 함께 송도 컨벤시아에서 개최된다.테라베스트는 iPSC 유래 NK세포치료제 분야 전문 기업으로, 최고과학책임자(CSO)를 맡고 있는 김신일 이사가 이번 행사 컨퍼런스 의장으로 위촉됐다. 김 이사는 각 섹션 소개와 개회사, 폐회사를 맡을 예정이다.섹션 발표자로도 초청받았는데, 테라베스트 차세대 세포치료제 플랫폼 기술 현황과 성과를 알린다. 전 세계적으로도 극소수 기업만이 iPSC 유래 NK세포치료제 생산 플랫폼 기술을 영위하는데, 테라베스트는 동아시아 대표 기업으로 나서게 됐다.이날 플랫폼 기술과 개발 중인 파이프라인에 대한 비임상 결과 소개뿐 아니라 iPSC 유래 NK세포치료제 분야에서 전 세계 최초로 성공한 ‘50L 바이오리액터’ 대량생산 성과도 함께 발표한다. 김 이사는 “이번 국제 컨퍼런스 의장 위촉은 동아시아 최고 iPSC 기업이라는 대표성 덕분”이라며 “지난 20년간 줄기세포, iPSC 등 관련 연구에만 매진해 현재 결실을 테라베스트에서 맺을 수 있는 시기가 왔다”고 말했다. 그는 이어 “이 순간에도 난치성 질환으로 고통 받고 있을 환자를 위해 차세대 치료제 개발에 앞장설 것”이라고 덧붙였다.